文字サイズ 小｜中｜大
文字サイズ 小｜中｜大
2017.2.21 2017年6月期第2四半期決算説明会
2017年6月期第2四半期決算説明会資料（2017年2月21日）
Q. CBP501臨床試験開始が遅れている理由は。
A. （河邊）
ご心配のような致命的な問題は発生していない。
（加登住）
もとの計画にある「1-2Q開始の想定」は「すべて理想的に進んだ場合」。資金需要を保守的に見積もっておく必要もあり、かなり理想的な想定を含んでいた。
Q. CBS9106の日中台韓地域の提携交渉はどんな状況か。
A. （河邊）
現在進んでいる臨床第1相試験の結果を待つという反応が多いが、進めている話もある。
同じ標的分子で開発を進めているKaryopharm社はピボタル試験を複数進行中。
Q. 免疫系抗癌剤出現によるパラダイムシフトは確かに起こっているが、一方で高い薬価の問題が出ている。それに重ねる併用はハードルが高くなるのではないか。
A. （河邊）
免疫系の新しい臨床試験でいちばん良いデータが出ているのは細胞傷害性抗癌剤2剤との併用。
CBP501の場合は抗癌剤1剤との併用を想定している。
CBP501は短いペプチドなので製造コストを低分子化合物並みに抑制することができ、低い薬価にも耐え得る。
プラチナとの併用による適応拡大で母集団を増やす方向にも進めることができる。
細胞傷害性抗癌剤との組み合わせで膵臓癌に効果があるとのニュースもちょうど今日あった。当社が進んでいる方向は間違っていないと確信している。
Q. Stemline社の集団訴訟について詳しく教えてほしい。
A. （加登住）
公開されている情報以上の情報は持っていない。当社顧問弁護士にも見解を求め、最悪の場合でも当社との提携やCBS9106開発への悪影響は現時点で想定しづらいと認識している。
Q. フェーズ1b試験には悪性胸膜中皮腫や卵巣癌の患者さんが組み入れられるのか。
A. （河邊）
最初に低用量のフェーズ1（用量設定フェーズ）を済ませたあとで、拡大コホートの際に疾患を絞る。フェーズ1試験の中で新しい手応えがある可能性もあり、現時点ではそちらに進む余地を残している。
Q.フェーズ1b試験でなくフェーズ1/2試験にして次をピボタル試験にする戦略もあるのでは
A. （河邊）
もしフェーズ1b試験で有望な結果が得られれば、その次はフェーズ2/3ピボタル試験とすることも検討している。
ピボタル試験をどの程度の規模にするかを考えるためにはフェーズ1b試験の手応えの評価検討が必要。
今回計画している試験の規模は小さいが、従来の抗癌剤開発のように生存中央値の延長を証明するには大きな集団が必要だったのと異なり、パラダイムシフト後の免疫チェックポイント阻害時代の現在は、長期の奏効がおおむね奏効率で予測できる。したがって、小さな試験でも統計的に意味のある差異を見出し得る。
Q. 併用薬として使用するPD-1はどのPD-1か。
A. （河邊）
どのPD-1かは公表していない。
Q. カルモジュリンのバイオマーカーはないか。
A. （河邊）
現在のところ、適当なバイオマーカーはない。
CBP501投与でCD8細胞の増加が見られるので、これを薬効確認マーカーとする考えがある。
Q. PD-1をどこかから無償ないし廉価で提供を受ける方法はないか。
A. （加登住）
臨床試験のコストに大きく影響するので重要なテーマと認識しておりチャレンジはしているが、ハードルは高い。
Q.CBP501・化学療法剤と併用すると、免疫系抗癌剤の奏効率3割が何割になると考えているか。
A.（河邊）
一部の早期臨床では併用による奏効率70%という報告も出ているので、目指したい数字ではある。ただ、早期臨床で見られた奏功率が症例数を増やしていくと結局下がるという例もよくあるので、70%でなければダメという話ではない。
免疫系抗癌剤の長期奏効率は多くの癌で20%程度なので、フェーズ3試験終了時点で30%を超えていれば承認の可能性が高いと見ている。
フェーズ3試験終了時に30%を得るために早期臨床試験で何%必要かというのは、各社のビジネス判断になる。