CBS9106は、当社独自のスクリーニングから得られたXPO1阻害剤です。
臨床試験開始に必要な前臨床試験を終え、2014年12月、米国 Stemline Therapeutics, Inc. と、CBS9106の開発・製造・商業化にかかる全世界における独占的権利を供与するライセンス契約を締結しました。
2022年2月には、米国FDAの監督下で、固形癌を対象とする臨床第1相試験が完了しました。
この低分子化合物は、核外輸送因子XPO1（CRM1）を可逆的に阻害し、細胞周期停止およびアポトーシスを誘導します。
動物実験までの段階では、多発性骨髄腫など幅広い癌細胞株に対して抗癌活性を有することが確認されています。
XPO1は、核外輸送シグナル（NES）を持つ輸送基質（蛋白質、mRNA-蛋白質複合体）を核から細胞質へ輸送する役割を担う蛋白質です。
XPO1によって制御される輸送基質には癌関連因子（IκB、p53、FOXOs）が含まれており、XPO1阻害剤はこれらが核外へ輸送されるのを抑制し、抗癌活性を示すと考えられています。
同じXPO1阻害剤として、米国Karyopharm社の抗癌剤候補化合物が現在臨床試験段階にあります。
CBS9106はこれと比較して、標的であるXPO1という蛋白質を分解に導く点が強みです。
XPO1は大変安定的な蛋白質であり、通常の阻害剤の場合、それが作用したまま分解されず細胞内に存在し続けてしまいます。その場合、XPO1の作用が（本来あるべき作用も）失われたままになり、副作用の原因のひとつになるおそれがあります。
CBS9106は、この蛋白質を分解するので、細胞は新たに（阻害されていない）XPO1を作ることができます。（このことを「可逆的阻害」と呼んでいます。）
これによって、正常組織が回復できる投与方法の樹立を容易にし、XPO1阻害剤の作用と副作用の間の幅（セラピューティックインデックス）を拡げられる、すなわち、副作用の少ない抗癌剤となる可能性があると考えています。